Terapia xénica: Diferenzas entre revisións

* Trastornos multixénicos. Algúns trastornos comúns, como as doenzas cardíacas, [[hipertensión arterial]], [[enfermidade de Alzheimer]], [[artrite]], e [[diabete]], están afectados por variacións en moitos xenes, o cal complica a terapia xénica.

* Algunhas terapias poden romper a [[barreira de Weismann]] (entre a liña somática e a xerminal) que protexe os testículos, coa potencialidade de modificar a liña xerminal, o que entra en conflito coas regulacións dos países que prohiben esta última práctica.<ref>{{Cita web|url=http://wasdarwinwrong.com/kortho39a.htm |title=The implications of Steele's soma-to-germline feedback for human gene therapy |author=Korthof G}}</ref>

* Custo. Pode ser moi elevado. Por exemplo, o fármaco [[Alipogene tiparvovec]] ou Glybera ten un custo de 1,6 millóns de dólares por paciente, e en 2013 era considerado o o medicamento máis caro do mundo.<ref>(31 de outubro de 2013) [http://www.newscientist.com/article/mg22029412.100-gene-therapy-needs-a-hero-to-live-up-to-the-hype.html#.UnUbZXC-068 Gene therapy needs a hero to live up to the hype] The New Scientist. Retrieved 2 November 2012</ref><ref>Crasto, Anthony Melvin (2013) [http://www.allfordrugs.com/2013/07/16/glybera-the-most-expensive-drug-in-the-world-first-approved-gene-therapy-in-the-west/ Glybera – The Most Expensive Drug in the world & First Approved Gene Therapy in the West] All About Drug. Acceso 2 de novembro de 2013</ref>

 

A terapia do cancro de [[glioblastoma multiforme]], o [[tumor cerebral]] humano máis común, cuxo resultado adoita ser fatal, empezou en 1992/93.<ref>{{Cita publicación periódica | author = Trojan J., Johnson T., Rudin S., Ilan Ju., Tykocinski M., Ilan J. | year = 1993 | title = Treatment and prevention of rat glioblastoma by immugenic C6 cells expressing antisense insulin-like growth factor I RNA | url = | journal = Science | volume = 259 | issue = | pages = 94–97 | doi=10.1126/science.8418502}}</ref> A estratexia utilizaba un vector que expresaba [[ARN]] de [[IGF-I]] [[antisentido]], e mostrou resultados prometedores en ensaios clínicos. Esta estratexia foi efectiva debido ao mecanismo antitumoral do IGF-I antisentido, que está relacionado con fortes fenómeros inmunes e [[apoptose|apoptóticos]]. A supervivencia media chegou a 21 meses, e nalgúns casos, tres ou catro anos.<ref>{{Cita publicación periódica | author = Trojan A, Jay LM, Kasprzak H, Anthony DD, Trojan J | year = 2014 | title = Immunotherapy of malignant tumors using antisense anti-IGF-I approach: case of glioblastoma | url = | journal = Journal of Cancer Therapy | volume = 5 | issue = | pages = 685–705 | doi=10.4236/jct.2014.57078}}</ref>

 

 

 

A morte dun paciente nos ensaios da terapia xénica en EUA en 1999 impediu continuar coa terapia xénica nese país durante un tempo.<ref>{{Cita web|url=http://www.washingtonpost.com/wp-dyn/content/article/2010/10/11/AR2010101102946.html |title=First patient treated in stem cell study |work=The Washington Post |date= 11 October 2010 |author=Stein, Rob|accessdate=10 November 2010}}</ref><ref>{{Cita web|url=http://www.medpagetoday.com/Genetics/GeneralGenetics/6275 |title=Death Prompts FDA to Suspend Arthritis Gene Therapy Trial |publisher=Medpage Today |date= 27 July 2007 |accessdate=10 November 2010}}</ref> Como resultado a FDA suspendeu varios ensaios clínicos para reavaliar as prácticas procedimentais e éticas.<ref>{{Cita novas|url=http://www.nytimes.com/2000/01/22/us/gene-therapy-ordered-halted-at-university.html|author=Stolberg, Sheryl Gay|title=Gene Therapy Ordered Halted At University |work=The New York Times |date=22 January 2000 |accessdate=10 November 2010}}</ref>

 

==== Ano 2011 ====

 

Noutro estudo piloto confirmouse que dous de tres suxeitos foran curados de [[leuceia linfocítica crónica]]. A terapia usou [[célula T|células T]] xeneticamente modificadas para atacar células que expresaban a proteína [[CD19]] para loitar contra a doenza.<ref name = "Porter">{{Cita publicación periódica | last1 = Ledford | first1 = H. | title = Cell therapy fights leukaemia | journal = Nature | year = 2011 | doi = 10.1038/news.2011.472}}</ref> En 2013, os investigadores anunciaron que 26 dun total de 59 pacientes conseguiran unha completa remisión e o paciente orixinal permanecía libre de tumores.<ref>{{Cita web|url=http://singularityhub.com/2014/01/06/gene-therapy-delivers-dramatic-success-in-treating-leukemia-will-it-work-for-other-cancers-too/ |title=Gene Therapy Turns Several Leukemia Patients Cancer Free. Will It Work for Other Cancers, Too? |publisher=Singularity Hub |accessdate=7 de xaneiro de 2014}}</ref>

Noutro estudo informouse dos resultados en seis nenos con dúas doenzas hereditarias graves que foron tratadas cun lentivirus desactivados parcialmente para substituír un xene defectuoso, que eran prometedores entre 7 e 32 meses despois do tratamento. Tres dos nenos tiñan [[leucodistrofia metacromática]], que causa unha perda cognitiva e de habilidades motoras.<ref name="MLD">Biffi, A.; Montini, E.; Lorioli, L.; Cesani, M.; Fumagalli, F.; Plati, T.; Baldoli, C.; Martino, S.; Calabria, A.; Canale, S.; Benedicenti, F.; Vallanti, G.; Biasco, L.; Leo, S.; Kabbara, N.; Zanetti, G.; Rizzo, W. B.; Mehta, N. A. L.; Cicalese, M. P.; Casiraghi, M.; Boelens, J. J.; Del Carro, U.; Dow, D. J.; Schmidt, M.; Assanelli, A.; Neduva, V.; Di Serio, C.; Stupka, E.; Gardner, J.; Von Kalle, C. (2013). "Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy Benefits Metachromatic Leukodystrophy". Science 341 (6148): 1233158. doi:10.1126/science.1233158. PMID 23845948.</ref> Os outros nenos tiñan [[síndrome de Wiskott-Aldrich]], que facilita as infeccións, a [[autoinmunidade]] e o cancro.<ref name="pmid23845947">Aiuti, A.; Biasco, L.; Scaramuzza, S.; Ferrua, F.; Cicalese, M. P.; Baricordi, C.; Dionisio, F.; Calabria, A.; Giannelli, S.; Castiello, M. C.; Bosticardo, M.; Evangelio, C.; Assanelli, A.; Casiraghi, M.; Di Nunzio, S.; Callegaro, L.; Benati, C.; Rizzardi, P.; Pellin, D.; Di Serio, C.; Schmidt, M.; Von Kalle, C.; Gardner, J.; Mehta, N.; Neduva, V.; Dow, D. J.; Galy, A.; Miniero, R.; Finocchi, A.; Metin, A. (2013). "Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy in Patients with Wiskott-Aldrich Syndrome". Science 341 (6148): 1233151. doi:10.1126/science.1233151. PMID 23845947.</ref> Ensaios posteriores de terapia xénica con outros seis nenos con síndrome de Wiskott-Aldrich tamén foron esperanzadores.<ref>Gallagher, James (21 April 2015) [http://www.bbc.co.uk/news/health-32333161 Gene therapy: 'Tame HIV' used to cure disease] BBC News, Health, Retrieved 21 April 2015</ref><ref>{{cita publicación periódica |autor=Malech, H. L.& Ochs, H. D.|ano=2015|título=An Emerging Era of Clinical Benefit from Gene Therapy|revista=JAMA (Journal of the American Medical Association)|volume= 313|número=15|páxinas= 1522-1523|doi=10.1001/jama.2015.2055|url=https://jamanetwork.com/journals/jama/article-abstract/2275425|lingua=en}}</ref>

 

 

Nun ensaio con seis pacientes [[hemofilia|hemofílicos]] iniciado en 2011 usando un virus adeno-asociado, comprobouse que dous anos despois (2013) todos eles producían o [[factor de coagulación]] necesario.<ref name =NewScientist1013/><ref>[http://www.sciencedaily.com/releases/2014/11/141120113507.htm Gene therapy provides safe, long-term relief for patients with severe hemophilia B] Science Daily (20 November 2014)</ref>