Terapia xénica: Diferenzas entre revisións
Contido eliminado Contido engadido
Recuperando 0 fontes e etiquetando 1 como mortas. #IABot (v2.0beta10) |
m actualizo urlmorta con cita publicación per. |
||
Liña 142:
Noutro estudo, despois de facer un ensaio clínico en fase 1 prometedor, iniciose en varios hospitais un ensaio en fase 2 (que se chamou CUPID2 e SERCA-LVAD) en 250 pacientes<ref>Bosely, Sarah (30 de abril de 2013) [http://www.guardian.co.uk/science/2013/apr/30/gene-therapy-trials-heart-patients Pioneering gene therapy trials offer hope for heart patients] ''The Guardian''. Retrieved 28 April 2014</ref> para combater as enfermidades cardíacas. A terapia foi deseñada para incrementar os niveis da proteína [[SERCA|SERCA2a]] no [[miocardio|músculo cardíaco]], para mellorar a súa función muscular.<ref>[https://www.thephysiciansclinic.co.uk/first-gene-therapy-trial-for-heart-failure-begins-in-uk/ First gene therapy trial for heart failure begins in UK] {{Webarchive|url=https://web.archive.org/web/20140429053945/https://www.thephysiciansclinic.co.uk/first-gene-therapy-trial-for-heart-failure-begins-in-uk/ |date=29 de abril de 2014 }}. The Physicians Clinic (8 September 2013)</ref> A FDA incluíuno nun programa de desenvolvemento rápido para acelerar os ensaios e aprobar o proceso.<ref>[http://ir.celladon.com/releasedetail.cfm?releaseid=839474 Celladon Receives Breakthrough Therapy Designation From FDA for MYDICAR(R), Novel, First-in-Class Therapy in Development to Treat Heart Failure] {{Webarchive|url=https://web.archive.org/web/20150710014412/http://ir.celladon.com/releasedetail.cfm?releaseid=839474 |date=10 de xullo de 2015 }}. New York Times (10 de abril de 2014)</ref>
Noutro estudo informouse dos resultados en seis nenos con dúas doenzas hereditarias graves que foron tratadas cun lentivirus desactivados parcialmente para substituír un xene defectuoso, que eran prometedores entre 7 e 32 meses despois do tratamento. Tres dos nenos tiñan [[leucodistrofia metacromática]], que causa unha perda cognitiva e de habilidades motoras.<ref name="MLD">Biffi, A.; Montini, E.; Lorioli, L.; Cesani, M.; Fumagalli, F.; Plati, T.; Baldoli, C.; Martino, S.; Calabria, A.; Canale, S.; Benedicenti, F.; Vallanti, G.; Biasco, L.; Leo, S.; Kabbara, N.; Zanetti, G.; Rizzo, W. B.; Mehta, N. A. L.; Cicalese, M. P.; Casiraghi, M.; Boelens, J. J.; Del Carro, U.; Dow, D. J.; Schmidt, M.; Assanelli, A.; Neduva, V.; Di Serio, C.; Stupka, E.; Gardner, J.; Von Kalle, C. (2013). "Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy Benefits Metachromatic Leukodystrophy". Science 341 (6148): 1233158. doi:10.1126/science.1233158. PMID 23845948.</ref> Os outros nenos tiñan [[síndrome de Wiskott-Aldrich]], que facilita as infeccións, a [[autoinmunidade]] e o cancro.<ref name="pmid23845947">Aiuti, A.; Biasco, L.; Scaramuzza, S.; Ferrua, F.; Cicalese, M. P.; Baricordi, C.; Dionisio, F.; Calabria, A.; Giannelli, S.; Castiello, M. C.; Bosticardo, M.; Evangelio, C.; Assanelli, A.; Casiraghi, M.; Di Nunzio, S.; Callegaro, L.; Benati, C.; Rizzardi, P.; Pellin, D.; Di Serio, C.; Schmidt, M.; Von Kalle, C.; Gardner, J.; Mehta, N.; Neduva, V.; Dow, D. J.; Galy, A.; Miniero, R.; Finocchi, A.; Metin, A. (2013). "Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy in Patients with Wiskott-Aldrich Syndrome". Science 341 (6148): 1233151. doi:10.1126/science.1233151. PMID 23845947.</ref> Ensaios posteriores de terapia xénica con outros seis nenos con síndrome de Wiskott-Aldrich tamén foron esperanzadores.<ref>Gallagher, James (21 April 2015) [http://www.bbc.co.uk/news/health-32333161 Gene therapy: 'Tame HIV' used to cure disease] BBC News, Health, Retrieved 21 April 2015</ref><ref>{{cita publicación periódica |autor=Malech, H. L.
Noutro ensaio dous nenos que naceran con [[ADA-SCID]] e foran tratados con células nais modificadas xeneticamente, 18 meses despois mostraron nos seus sistemas inmunitarios signos de total recuperación. Outros tres nenos estaban mellorando.<ref name =NewScientist1013/> En 2014 outros 18 nenos mais con ADA-SCID foron curados con terapia xénica.<ref>[http://www.sciencedaily.com/releases/2014/11/141118141600.htm Gene therapy cure for children with 'bubble baby' disease] Science Daily (18 November 2014)</ref> Os nenos con ADA-SCID teñen un sistema inmunitario non funcional e denomínanse ás veces "nenos burbulla".<ref name =NewScientist1013>Geddes, Linda (30 October 2013) [http://www.newscientist.com/article/mg22029413.200-bubble-kid-success-puts-gene-therapy-back-on-track.html#.UnUSrnC-068 'Bubble kid' success puts gene therapy back on track'] The New Scientist. Retrieved 2 November 2013</ref>
| |||