Revisión como estaba o 20 de xuño de 2015 ás 12:22 editar Miguelferig (conversa \| contribucións) 242.249 edicións Sen resumo de edición ← Edición máis vella		Revisión como estaba o 20 de xuño de 2015 ás 12:25 editar desfacer Miguelferig (conversa \| contribucións) 242.249 edicións →‎Enfoques Edición máis nova →
Liña 14: Despois de producírense os primeiros avances en [[enxeñaría xenética]] de bacterias, células e pequenos animais, os científicos empezaron a considerar como aplicalos á medicina. Consideráronse dous enfoques principais: a substitución ou a alteración de xenes defectuosos.<ref>U.S. National Library of Medicine, Genomics Home Reference. [http://ghr.nlm.nih.gov/handbook/therapy/genetherapy What is gene therapy?]</ref> Os científicos centráronse nas doenzas causadas por trastornos debidos a un só xene, como a [[fibrose cística]], [[hemofilia]], [[distrofia muscular]], [[talasemia]] e [[anemia falciforme]]. O fármaco actual [[Glybera]] trata unha doenza dese tipo, causada por un defecto na [[lipoproteína lipase]].<ref name=Gallagher/> O [[ADN]] debe ser administrado ao paciente, chegar ás células danadas, entrar na célula e expresar ou afectar a unha proteína.<ref>U.S. National Library of Medicine, Genomics Home Reference. [http://ghr.nlm.nih.gov/handbook/therapy/procedures How does gene therapy work?]</ref> Exploráronse moitas técnicas para a entrega do fármaco no lugar axeitado. Os intentos iniciais incorporaban o ADN nun [[virus]] producido por enxeñaría para que este cedese o ADN preparado que portaba a un [[cromosoma]].<ref name="pmid23015375">~~{{cite~~ ~~doi~~Pezzoli, \|D.; Chiesa, R.; De Nardo, L.; Candiani, G. (2012). " We still have a long way to go to effectively deliver genes!". Journal of Applied Biomaterials & Functional Materials 2 (10): 82. doi:10.5301/JABFM.2012.9707. }}[http://www.jab-fm.com/article/-we-still-have-a-long-way-to-go-to-effectively-deliver-genes-]</ref><ref name="pmid23435812"> Vannucci, L; Lai, M; Chiuppesi, F; Ceccherini-Nelli, L; Pistello, M (2013). "Viral vectors: A look back and ahead on gene transfer technology". The new microbiologica 36 (1): 1–22. PMID 23435812.</ref> Tamén se exploraron métodos que utilizaban [[ADN espido]], especialmente no contexto do desenvolvemento da aplicación de [[vacina]]s.<ref name="pmid23111168">{{cite journal \| author = Gothelf A\|author2= Gehl J \| title = What you always needed to know about electroporation based DNA vaccines \| journal = Hum Vaccin Immunother \| volume = 8 \| issue = 11 \| pages = 1694–702 \| year = 2012 \| pmid = 23111168 \| pmc = 3601144 \| doi = 10.4161/hv.22062 }}</ref> Na maioría dos estudos de terapia cénica, unha copia do xene funcional insírese no xenoma para compensar o defectivo. Se esta copia simplemente se introduce no hóspede, trátase dunha terapia xénica de adición. Se o que se pretende, por medio da [[recombinación homóloga]], é eliminar a copia defectiva e cambiala pola funcional, trátase dunha terapia de substitución. A proteína codificada polo xene funcional ou terapéutico debe corrixir o defecto que causaba a doenza.

Terapia xénica: Diferenzas entre revisións