Terapia xénica: Diferenzas entre revisións
Contido eliminado Contido engadido
Sen resumo de edición |
Sen resumo de edición |
||
Liña 7:
A terapia xénica foi conceptualizada en 1972, por autores que instaban a ter precaución antes de comezar os estudos de terapia xénica en humanos. O primeiro experimento de terapia xénica foi aprobado en 1990 (pola FDA de EUA) para tratar un paciente con [[deficiencia de adenosina desaminase]]-[[inmunodeficiencia combinada grave]] (ADA-SCID).<ref name="Gene Therapy Finds Its Niche">{{cite journal | author = Sheridan C | title = Gene therapy finds its niche | journal = Nature Biotechnology | volume = 29 | issue = 2 | pages = 121–128 | year = 2011 | pmid = 21301435 | doi = 10.1038/nbt.1769 }}</ref> Ata xaneiro de 2014, foran realizados ou aprobados uns 2.000 ensaios clínicos sobre terapia xénica no mundo.<ref name="JGenMed Database">[http://www.wiley.com/legacy/wileychi/genmed/clinical/ Gene Therapy Clinical Trials Worldwide Database]. ''The Journal of Gene Medicine''. Wiley (January 2014)</ref>
Os primeiros fracasos clínicos levaron á desestimación da terapia xénica durante un tempo. Pero os éxitos conseguidos desde 2006 volveron a atraer ó interese dos investigadores cara a esta técnica; con todo en 2014 aínda era principalmente unha técnica experimental.<ref name="Richards2012" /> Entre os ensaios realizados inclúese o tratamento da enfermidade da retina [[amaurose conxénita de Leber]],<ref name="Maguire 2008"> Maguire, A. M.; Simonelli, F.; Pierce, E. A.; Pugh Jr, E. N.; Mingozzi, F.; Bennicelli, J.; Banfi, S.; Marshall, K. A.; Testa, F.; Surace, E. M.; Rossi, S.; Lyubarsky, A.; Arruda, V. R.; Konkle, B.; Stone, E.; Sun, J.; Jacobs, J.; Dell'Osso, L.; Hertle, R.; Ma, J. X.; Redmond, T. M.; Zhu, X.; Hauck, B.; Zelenaia, O.; Shindler, K. S.; Maguire, M. G.; Wright, J. F.; Volpe, N. J.; McDonnell, J. W.; Auricchio, A. (2008). "Safety and Efficacy of Gene Transfer for Leber's Congenital Amaurosis". New England Journal of Medicine 358 (21): 2240–2248. doi:10.1056/NEJMoa0802315. PMC 2829748. PMID 18441370.</ref><ref name="Simonelli 2010"> Simonelli, F.; Maguire, A. M.; Testa, F.; Pierce, E. A.; Mingozzi, F.; Bennicelli, J. L.; Rossi, S.; Marshall, K.; Banfi, S.; Surace, E. M.; Sun, J.; Redmond, T. M.; Zhu, X.; Shindler, K. S.; Ying, G. S.; Ziviello, C.; Acerra, C.; Wright, J. F.; McDonnell, J. W.; High, K. A.; Bennett, J.; Auricchio, A. (2009). "Gene Therapy for Leber's Congenital Amaurosis is Safe and Effective Through 1.5 Years After Vector Administration". Molecular Therapy 18 (3): 643–650. doi:10.1038/mt.2009.277. PMC 2839440. PMID 19953081. </ref><ref name="Cideciyan 2009"> Cideciyan, A. V.; Hauswirth, W. W.; Aleman, T. S.; Kaushal, S.; Schwartz, S. B.; Boye, S. L.; Windsor, E. A. M.; Conlon, T. J.; Sumaroka, A.; Roman, A. J.; Byrne, B. J.; Jacobson, S. G. (2009). "Vision 1 Year after Gene Therapy for Leber's Congenital Amaurosis". New England Journal of Medicine 361 (7): 725–727. doi:10.1056/NEJMc0903652. PMC 2847775. PMID 19675341.</ref><ref name="Bainbridge 2008" /> a [[inmunodeficiencia combinada grave ligada ao X]],<ref>{{cite doi |10.1038/ni0610-457 }}</ref> a xa mencionada ADA-SCID,<ref>{{cite doi |10.1097/ACI.0b013e32833fea85 }}</ref><ref name="NewScientist1013" /> a [[adrenoleucodistrofia]],<ref>{{cite journal | author = Cartier N|author2= Aubourg P | title = Hematopoietic Stem Cell Transplantation and Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy in X-Linked Adrenoleukodystrophy | journal = Brain Pathology | volume = 20 | issue = 4 | pages = 857–862 | year = 2009 | pmid = 20626747 | doi = 10.1111/j.1750-3639.2010.00394.x }}</ref> a [[leucemia linfocítica crónica]],<ref name="Porter" /> a [[leucemia linfocítica aguda]],<ref name="SloanKettering" /> o [[mieloma múltiple]],<ref name="Adaptimmune">Coghlan, Andy (11 December 2013) [http://www.newscientist.com/article/dn22613-soupedup-immune-cells-force-leukaemia-into-remission.html Souped-up immune cells force leukaemia into remission]. New Scientist. Retrieved 15 April 2013</ref> a [[hemofilia]]<ref name="NewScientist1013" /> e a [[enfermidade de Parkinson]].<ref>{{cite doi |10.1016/S1474-4422(11)70039-4 }}</ref> <ref name="Forbes">Herper, Matthew (26 March 2014) [http://www.forbes.com/sites/matthewherper/2014/03/26/once-seen-as-too-scary-editing-peoples-genes-with-viruses-makes-a-618-million-comeback/ Gene Therapy's Big Comeback] ''Forbes''. Retrieved 28 April 2014</ref>
A primeira terapia xénica comercial, chamada [[Gendicine]], foi aprobada en [[China]] en 2003 para o tratamento de certos cancros.<ref name="Gend">{{cite journal|title=China approves first gene therapy|journal=Nature Biotechnology|year=2004|volume=22|issue=1|pages=3–4|doi=10.1038/nbt0104-3|pmid=14704685|last1=Pearson|first1=Sue|last2=Jia|first2=Hepeng|last3=Kandachi|first3=Keiko}}</ref> En 2012 [[Glybera]], un tratamento para un raro trastorno hereditario, podería converterse nun tratamento para uso clínico en Europa e Estados Unidos despois da aprobación da súa comercialización pola [[Comisión Europea]].<ref name="Richards2012" /><ref name="Gallagher" />
Liña 112:
==== Ano 2008 ====
A [[amaurose conxénita de Leber]] é unha enfermidade que causa cegueira orixinada por mutacións no xene [[RPE65]]. Publicáronse ese ano os resultados dun pequeno ensaio clínico en nenos.<ref>{{cite doi|10.1056/NEJMoa0802315}}</ref> A entrega de xenes por [[virus adeno-asociados]] (AAV) recombinantes que levaban RPE65 deu resultados positivos. Despois, outros dous grupos informaron resultados positivos en ensaios independentes utilizando terapia xénica para tratar esta condición. Nos tres ensaios clínicos mencionados, os pacientes recuperaron unha visión funcional sen aparentes efectos colaterais.<ref name="Maguire 2008" /><ref name="Simonelli 2010" /><ref name="Cideciyan 2009"
==== Ano 2009 ====
| |||