Nun experimento de terapia xénica aplicado a [[can]]s con [[acromatopsia]] (cegueira ás cores) e dirixido aos fotrreceptores [[cono (célula)|conos]], a función dos conos e a visión diúrna foron restaurados durante polo menos 33 meses en dous espécimes xoves. A terapia foi menos eficiente en cans máis vellos.<ref name="Komáromy"> Komáromy, A.; Alexander, J.; Rowlan, J.; Garcia, M.; Chiodo, V.; Kaya, A.; Tanaka, J.; Acland, G.; Hauswirth, W.; Aguirre, G. D. (2010). "Gene therapy rescues cone function in congenital achromatopsia". Human Molecular Genetics 19 (13): 2581–2593. doi:10.1093/hmg/ddq136. PMC 2883338. PMID 20378608.</ref>
Un paciente de 18 anos con [[beta-talasemia]] maior foi tratado con éxito con terapia xénica en Francia.<ref>{{cite doiCavazzana-Calvo, |M.; Payen, E.; Negre, O.; Wang, G.; Hehir, K.; Fusil, F.; Down, J.; Denaro, M.; Brady, T.; Westerman, K.; Cavallesco, R.; Gillet-Legrand, B.; Caccavelli, L.; Sgarra, R.; Maouche-Chrétien, L.; Bernaudin, F. O.; Girot, R.; Dorazio, R.; Mulder, G. J.; Polack, A.; Bank, A.; Soulier, J.; Larghero, J. R. M.; Kabbara, N.; Dalle, B.; Gourmel, B.; Socie, G. R.; Chrétien, S.; Cartier, N.; Aubourg, P. (2010). "Transfusion independence and HMGA2 activation after gene therapy of human β-thalassaemia". Nature 467 (7313): 318–22. doi:10.1038/nature09328}}. PMC 3355472. PMID 20844535.</ref> A beta-talasemia maior é unha doenza sanguínea herdada na cal se perde a [[HBB|beta hemoglobina]] e os pacientes son dependentes da administración regular durante toda a súa vida de [[transfusión de sangue|transfusións de sangue]].<ref>{{cite doiGalanello, |R.; Origa, R. (2010). "Beta-thalassemia". Orphanet Journal of Rare Diseases 5: 11. doi:10.1186/1750-1172-5-11}}. PMC 2893117. PMID 20492708.</ref> A técnica usou un vector lentiviral para transducir o xene humano da ß-globina en sangue purificado e células de [[medula ósea|medula]] obtidas do paciente en 2007.<ref name="medscape1">Beals, Jacquelyn K. (16 September 2010). [http://www.medscape.com/viewarticle/728656 Gene Therapy Frees Beta-Thalassemia Patient From Transfusions for 2+ Years]. Medscape.com (16 September 2010). Retrieved 15 December 2012.</ref> Os niveis de hemoglobina do paciente foron estables en de 9 a 10 g/dL. Aproximadamente un terzo da hemoglobina contiña a forma introducida polo vector viral e non foi necesario facer transfusións de sangue.<ref name="medscape1"/><ref name=Leboulch>{{cite journal | author = Leboulch P | date = 20 March 2013 | url = http://www.pagepressjournals.org/index.php/thal/article/view/thal.2013.s1.e43 | title = Five year outcome of lentiviral gene therapy for human beta-thalassemia, lessons and prospects | journal = Thalassemia Reports | volume = 3 | issue = 1s|page=108 }}</ref> Planéanse novos ensaios clínicos.<ref>(11 July 2012) [http://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01639690?term=NCT01639690&rank=1 ß-Thalassemia Major With Autologous CD34+ Hematopoietic Progenitor Cells Transduced With TNS9.3.55 a Lentiviral Vector Encoding the Normal Human ß-Globin Gene] ClinicalTrials.gov, Clinical trial NCT01639690 at the Memorial Sloan-Kettering Cancer Center. Retrieved 12 February 2014</ref> Actualmente, os [[transplante de medula ósea|tranasplantes de medula ósea]] son a única cura para a talasemia, pero ata o 75% dos pacientes non encontran un doante compatible.<ref name =Leboulch/>
==== Ano 2011 ====
|