|
==== Ano 2008 ====
A [[amaurose conxénita de Leber]] é unha enfermidade que causa cegueira orixinada por mutacións no xene [[RPE65]]. Publicáronse ese ano os resultados dun pequeno ensaio clínico en nenos.<ref>{{cite Maguire, A. M.; Simonelli, F.; Pierce, E. A.; Pugh Jr, E. N.; Mingozzi, F.; Bennicelli, J.; Banfi, S.; Marshall, K. A.; Testa, F.; Surace, E. M.; Rossi, S.; Lyubarsky, A.; Arruda, V. R.; Konkle, B.; Stone, E.; Sun, J.; Jacobs, J.; Dell'Osso, L.; Hertle, R.; Ma, J. X.; Redmond, T. M.; Zhu, X.; Hauck, B.; Zelenaia, O.; Shindler, K. S.; Maguire, M. G.; Wright, J. F.; Volpe, N. J.; McDonnell, J. W.; Auricchio, A. (2008). "Safety and Efficacy of Gene Transfer for Leber's Congenital Amaurosis". New England Journal of Medicine 358 (21): 2240–2248. doi|:10.1056/NEJMoa0802315}}. PMC 2829748. PMID 18441370.</ref> A entrega de xenes por [[virus adeno-asociados]] (AAV) recombinantes que levaban RPE65 deu resultados positivos. Despois, outros dous grupos informaron resultados positivos en ensaios independentes utilizando terapia xénica para tratar esta condición. Nos tres ensaios clínicos mencionados, os pacientes recuperaron unha visión funcional sen aparentes efectos colaterais.<ref name="Maguire 2008" /><ref name="Simonelli 2010" /><ref name="Cideciyan 2009" /><ref name="Bainbridge 2008" />
==== Ano 2009 ====
|
