Terapia xénica: Diferenzas entre revisións

Contido eliminado Contido engadido
Miguelferig (conversa | contribucións)
Miguelferig (conversa | contribucións)
Liña 101:
Nese ano anunciouse o éxito do uso da terapia xénica para tratar dous pacientes adultos con [[enfermidade granulomatosa crónica]] ligada ao [[cromosoma X|X]], unha doenza que afecta ás células [[mieloide]]s e causa danos no [[sistema inmunitario]]. O estudo é o primeiro que mostrou que a terapia xénica pode tratar o sistema mieloide.<ref> Ott, M. G.; Schmidt, M.; Schwarzwaelder, K.; Stein, S.; Siler, U.; Koehl, U.; Glimm, H.; Kühlcke, K.; Schilz, A.; Kunkel, H.; Naundorf, S.; Brinkmann, A.; Deichmann, A.; Fischer, M.; Ball, C.; Pilz, I.; Dunbar, C.; Du, Y.; Jenkins, N. A.; Copeland, N. G.; Lüthi, U.; Hassan, M.; Thrasher, A. J.; Hoelzer, D.; Von Kalle, C.; Seger, R.; Grez, M. (2006). "Correction of X-linked chronic granulomatous disease by gene therapy, augmented by insertional activation of MDS1-EVI1, PRDM16 or SETBP1". Nature Medicine 12 (4): 401–409. doi:10.1038/nm1393. PMID 16582916.</ref>
 
Outro equipo informou dun modo co que se podía previr que o sistema inmunitario rexeite un xene novo que se entrega ás células.<ref>{{cite doiBrown, |B. D.; Venneri, M. A.; Zingale, A.; Sergi, L. S.; Naldini, L. (2006). "Endogenous microRNA regulation suppresses transgene expression in hematopoietic lineages and enables stable gene transfer". Nature Medicine 12 (5): 585–591. doi:10.1038/nm1398. }}PMID 16633348.</ref> De xeito similar ao que ocorre co [[transplante de órganos]], a terapia xénica foi moi afectada por este problema. O sistema inmunitario normalmente recoñece o novo xene como unha substancia allea e rexeita as células que o levan. Os investigadores utilizaron unha rede de xenes regulada por [[microARN]]s. Esta función natural agacha selectivamente os seus xenes terapéuticos en células do sistema inmunitario e protéxeos de ser descubertos. Os ratos infectados co xene que contén unha secuencia diana de microARN de célula inmunitaria non rexeitan o xene.
 
Outro grupo tratou con éxito o [[melanoma]] [[metástase|metastático]] en dous pacientes utilizando [[célula T citotóxica|células T citotóxicas]] re-dirixidas xeneticamente para atacar a células cancerosas.<ref>{{cite doiMorgan, |R. A.; Dudley, M. E.; Wunderlich, J. R.; Hughes, M. S.; Yang, J. C.; Sherry, R. M.; Royal, R. E.; Topalian, S. L.; Kammula, U. S.; Restifo, N. P.; Zheng, Z.; Nahvi, A.; De Vries, C. R.; Rogers-Freezer, L. J.; Mavroukakis, S. A.; Rosenberg, S. A. (2006). "Cancer Regression in Patients After Transfer of Genetically Engineered Lymphocytes". Science 314 (5796): 126–129. doi:10.1126/science.1129003. }}PMC 2267026. PMID 16946036.</ref>
 
Outros investigadores informaron do uso de VRX496, que é unha [[inmunoterapia]] baseada en xenes para o tratamento do [[VIH]] que utiliza un [[lentivirus]] como [[vector viral|vector]] para entregar ás células un xene [[antisentido]] contra a [[envoltura do VIH]]. Foron tratados en ensaios clínicos en fase I cinco suxeitos con infección por VIH crónica que non responderan a polo menos dous réximes [[antirretroviral|antirretrovirais]]. Toleraron ben unha soa infusión intravenosa de [[célula T CD4+|células T CD4]] [[autólogo|autólogas]] modificadas xeneticamente con VRX496. Todos os pacientes presentaron unha carga viral decrecente ou estable; catro dos cinco pacientes tiñan un reconto de células T CD4 incrementado ou estable. Os cinco pacientes tiveron unha resposta inmunitaria aumentada ou estable ao [[antíxeno]] do VIH e outros [[patóxeno]]s.<ref>{{cite doi |10.1073/pnas.0608138103 }}</ref><ref>{{cite web|url=http://www.eurekalert.org/pub_releases/2009-02/uops-pmp021009.php|date=10 February 2009|title=Penn Medicine presents HIV gene therapy trial data at CROI 2009|accessdate=19 November 2009|publisher=EurekAlert!}}</ref>