Terapia xénica: Diferenzas entre revisións

Contido eliminado Contido engadido
Miguelferig (conversa | contribucións)
Miguelferig (conversa | contribucións)
Liña 57:
*Trastornos multixénicos. Algúns trastornos comúns, como as doenzas cardíacas, [[hipertensión arterial]], [[enfermidade de Alzheimer]], [[artrite]], e [[diabete]], están afectados por variacións en moitos xenes, o cal complica a terapia xénica.
*Algunhas terapias poden romper a [[barreira de Weismann]] (entre a liña somática e a xerminal) que protexe os testículos, coa potencialidade de modificar a liña xerminal, o que entra en conflito coas regulacións dos países que prohiben esta última práctica.<ref>{{cite web|url=http://wasdarwinwrong.com/kortho39a.htm |title=The implications of Steele's soma-to-germline feedback for human gene therapy |author=Korthof G}}</ref>
*[[Mutaxénese]] insercional. Se o ADN é integrado nun punto sensible do xenoma, por exemplo nun [[xene supresor de tumores]], a terapia podería inducir un [[tumor]]. Isto ocorreu en ensaios clínicos en pacientes con [[inmunodeficiencia combinada grave ligada ao X]] (X-SCID), na cal as células nais hematopoéticas foron transducidas cun transxene corrector usando un [[retrovirus]], e isto levou ao desenvolvemento dunha [[leucemia de células T]] en 3 pacientes dun grupo de 20.<ref>{{cite doiWoods, |N. B.; Bottero, V.; Schmidt, M.; Von Kalle, C.; Verma, I. M. (2006). "Gene therapy: Therapeutic gene causing lymphoma". Nature 440 (7088): 1123. doi:10.1038/4401123a. }}PMID 16641981.</ref><ref>{{cite doiThrasher, |A. J.; Gaspar, H. B.; Baum, C.; Modlich, U.; Schambach, A.; Candotti, F.; Otsu, M.; Sorrentino, B.; Scobie, L.; Cameron, E.; Blyth, K.; Neil, J.; Abina, S. H. B.; Cavazzana-Calvo, M.; Fischer, A. (2006). "Gene therapy: X-SCID transgene leukaemogenicity". Nature 443 (7109): E5–E6; discussion E6–7. doi:10.1038/nature05219. }}PMID 16988659.</ref> Unha posible solución é engadir un xene supresor de tumores funcional ao ADN integrado. Isto pode ser problemático, xa que canto máis longo é o ADN, máis difícil é integralo no xenoma celular. A tecnoloxía [[CRISPR]] permite facer cambios moito máis precisos no xenoma en localizacións exactas.<ref name = MIT>Young, Susan (11 Februaryde febreiro de 2014) [http://www.technologyreview.com/review/524451/genome-surgery/ Genome Surgery] MIT Technology Review. Retrieved 17 February 2014</ref>
*Custo. Pode ser moi elevado. Por exemplo, o fármaco [[Alipogene tiparvovec]] ou Glybera ten un custo de 1,6 millóns de dólares por paciente, e en 2013 era considerado o o medicamento máis caro do mundo.<ref>(31 de outubro de 2013) [http://www.newscientist.com/article/mg22029412.100-gene-therapy-needs-a-hero-to-live-up-to-the-hype.html#.UnUbZXC-068 Gene therapy needs a hero to live up to the hype] The New Scientist. Retrieved 2 November 2012</ref><ref>Crasto, Anthony Melvin (2013) [http://www.allfordrugs.com/2013/07/16/glybera-the-most-expensive-drug-in-the-world-first-approved-gene-therapy-in-the-west/ Glybera – The Most Expensive Drug in the world & First Approved Gene Therapy in the West] All About Drug. RetrievedAcceso 2 Novemberde novembro de 2013</ref>
 
=== Mortes ===