Terapia xénica: Diferenzas entre revisións

A [[amaurose conxénita de Leber]] é unha enfermidade que causa cegueira orixinada por mutacións no xene [[RPE65]]. Publicáronse ese ano os resultados dun pequeno ensaio clínico en nenos.<ref>{{cite doi|10.1056/NEJMoa0802315}}</ref> A entrega de xenes por [[virus adeno-asociados]] (AAV) recombinantes que levaban RPE65 deu resultados positivos. Despois, outros dous grupos informaron resultados positivos en ensaios independentes utilizando terapia xénica para tratar esta condición. Nos tres ensaios clínicos mencionados, os pacientes recuperaron unha visión funcional sen aparentes efectos colaterais.<ref name="Maguire 2008">{{cite doi |10.1056/NEJMoa0802315 }}</ref><ref name="Simonelli 2010">{{cite doi |10.1038/mt.2009.277 }}</ref><ref name="Cideciyan 2009">{{cite doi |10.1056/NEJMc0903652 }}</ref><ref name="Bainbridge 2008">{{cite doi |10.1056/NEJMoa0802268 }}</ref>